Η NLS Pharmaceutics ανακοινώνει Εξάμηνα Δεδομένα Εξάμηνης Μελέτης Επέκτασης Ανοικτής Ετικέτας για Quilience(R) (Mazindol ER) στη θεραπεία της ναρκοληψίας Τύπου 1 και Τύπου 2

• Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Mazindol ER στην τυχαιοποιημένη δοκιμή Φάσης 2 εμφάνισαν συνεχή βελτίωση μετά την εισαγωγή στη μελέτη επέκτασης ανοιχτής ετικέτας (OLE)

• Οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στην τυχαιοποιημένη δοκιμή Φάσης 2 και στη συνέχεια έλαβαν Mazindol ER στη μελέτη OLE πέτυχαν συγκρίσιμα αποτελέσματα με τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Mazindol ER στη δοκιμή Φάσης 2

• Η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του Mazindol ER ήταν παρόμοιες μεταξύ της τυχαιοποιημένης δοκιμής και της μελέτης OLE

• Η μονοθεραπεία μία φορά την ημέρα με Mazindol ER δείχνει ότι μπορεί να καλύψει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες των διαθέσιμων επί του παρόντος θεραπευτικών επιλογών για τη ναρκοληψία

ΖΥΡΙΧΗ, ΕΛΒΕΤΙΑ / ACCESSWIRE / 27 Μαρτίου 2023 / NLS Pharmaceutics Ltd. (Nasdaq:NLSP, NLSPW) (“NLS” ή η “Εταιρεία”), μια ελβετική βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς με σπάνιες και πολύπλοκες διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος, σήμερα ανακοίνωσε τα τελικά αποτελέσματα από την Open Label Extension (OLE) Examine for Quilience (Mazindol ER) στη θεραπεία της ναρκοληψίας. Η μελέτη OLE πρόσφερε σε ασθενείς που ολοκλήρωσαν την τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή (DB) δοκιμή Φάσης 2 4 εβδομάδων για το Mazindol ER την επιλογή να λάβουν το υποψήφιο φάρμακο, Mazindol ER, για επιπλέον 6 μήνες ως μονοθεραπεία μία φορά την ημέρα σε ανοιχτή βάση ετικέτας. Από τους 60 ασθενείς που ολοκλήρωσαν την τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή DB Φάσης 2, το 87% των ασθενών (N=52) επέλεξαν να εγγραφούν στη μελέτη OLE. Οι πιο συχνές (>5%) ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν ξηροστομία, COVID-19, δυσκοιλιότητα, λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος και ναυτία και δεν υπήρχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη φαρμακευτική αγωγή της μελέτης.

Υπερβολική ημερήσια υπνηλία

Αυτή η 6μηνη μελέτη OLE του Mazindol ER, ενός πρώτου στην κατηγορία, μοναδικού διπλού μηχανισμού δράσης αναστολέας επαναπρόσληψης παν-μονοαμίνης και μερικός αγωνιστής υποδοχέα ορεξίνης-2, έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Mazindol ER στην τυχαιοποιημένη μελέτη Φάσης 2 (DB) είδαν μια πρόσθετη βελτίωση 0,8 (SD=2,86) βαθμών στην υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS) στην κλίμακα υπνηλίας Epworth (ESS). Στο τέλος της OLE, η μέση βαθμολογία ESS για αυτούς τους ασθενείς έφτασε το 8,9 (SD=6,12), με τις χαμηλότερες βαθμολογίες να υποδηλώνουν βελτίωση της κατάστασης (βελτιωμένη εγρήγορση). Αξίζει να σημειωθεί ότι οι βαθμολογίες ESS από 10 ή χαμηλότερες θεωρούνται τυπικές βαθμολογίες για άτομα χωρίς ναρκοληψία.

Η ιστορία συνεχίζεται

Όπως συνήχθη προηγουμένως στην ενδιάμεση ανάλυση του OLE που αναφέρθηκε τον Σεπτέμβριο του 2022, αυτά τα δεδομένα υποδεικνύουν ότι η μέγιστη αποτελεσματικότητα στο ESS με το Mazindol ER επιτυγχάνεται σε περίπου 2 μήνες θεραπείας και οι βαθμολογίες αυτές διατηρήθηκαν στη συνέχεια καθ’ όλη τη διάρκεια της OLE των 6 μηνών. Συνολικά, η μέση βαθμολογία ESS για αυτούς τους ασθενείς μειώθηκε κατά περίπου 10,2 (SD=5,83) μονάδες από την αρχική τους μελέτη DB έως τον μήνα 6 στην OLE.

Ομοίως, οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στη δοκιμή Φάσης 2 του DB που έλαβαν το Mazindol ER στη μελέτη OLE, είδαν βελτίωση στις βαθμολογίες ESS, μειώνοντας σε επίπεδα συγκρίσιμα με αυτά που έλαβαν Mazindol ER τόσο στις δοκιμές DB όσο και στις δοκιμές OLE. Αυτό το αποτέλεσμα διατηρήθηκε μέσω της μελέτης OLE 6 μηνών, με βαθμολογίες ESS παρόμοιες με την ομάδα DB Mazindol ER.

Επεισόδια καταπληξίας

Ασθενείς με Ναρκοληψία Τύπου 1 (NT1), που έλαβαν θεραπεία με Mazindol ER στην τυχαιοποιημένη δοκιμή Φάσης 2, παρουσίασαν μέσο αριθμό εβδομαδιαίων επεισοδίων καταπληξίας περίπου 2,9 (SD=4,30) στο τέλος της περιόδου DB 4 εβδομάδων, χαμηλότερο από επίπεδο αναφοράς περίπου 16,6 (SD=10,96) στην αρχή της δοκιμής. Κατά τη διάρκεια της 6μηνης μελέτης OLE, τα μέσα εβδομαδιαία επεισόδια καταπληξίας για αυτούς τους ασθενείς παρέμειναν σχετικά σταθερά στο εύρος 2 έως 4 έως την εβδομάδα 24.

Για ασθενείς με NT1 με καταπληξία που έλαβαν εικονικό φάρμακο στη δοκιμή Φάσης 2 DB, ο μέσος αριθμός εβδομαδιαίων επεισοδίων καταπληξίας ήταν περίπου 10,3 (SD=12,11) στο τέλος της διπλής-τυφλής περιόδου 4 εβδομάδων. Κατά τη διάρκεια της 6μηνης μελέτης OLE, όταν έλαβαν θεραπεία με Mazindol ER, αυτοί οι ασθενείς έφτασαν τους ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία, επιτυγχάνοντας μέσο εβδομαδιαίο επεισόδιο καταπληξίας 3,8 (SD=7,05) σε 8 εβδομάδες θεραπείας. Αυτή η ευνοϊκή επίδραση διατηρήθηκε για αυτούς τους ασθενείς στο εύρος των 2-4 επεισοδίων την εβδομάδα καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης OLE 6 μηνών. Και για τις δύο ομάδες, η μέση μείωση στα εβδομαδιαία επεισόδια καταπληξίας ήταν περισσότερο από 80% από τη βασική γραμμή της μελέτης DB.

Συγκεκριμένα, υπήρχαν ασθενείς που διαγνώστηκαν με Ναρκοληψία Τύπου 1 που πέτυχαν μηδενικά εβδομαδιαία επεισόδια καταπληξίας στη μελέτη OLE, με μερικούς από αυτούς να διατήρησαν αυτό το αποτέλεσμα μέχρι την εβδομάδα 24. Για παράδειγμα, τα παρακάτω γραφήματα δείχνουν τα αποτελέσματα μιας γυναίκας 23 ετών με NT1 που έλαβαν Mazindol ER τόσο κατά την περίοδο μελέτης DB όσο και OLE.

Ασφάλεια & Ανεκτικότητα

• Αυτή η μελέτη έδειξε ευνοϊκή συμμετοχή του υποκειμένου (87%) και κατακράτηση (71%), ειδικά δεδομένου του γενικού αποκλεισμού όλων των φαρμάκων για ναρκοληψία, κατάθλιψη και αγχολυτικά, καθώς και άλλα φάρμακα όπως τα από του στόματος αντισυλληπτικά.

• Δεν υπήρξαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη θεραπεία.

• Οι πιο συχνές (>5%) ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ξηροστομία, COVID-19, δυσκοιλιότητα, ουρολοίμωξη και ναυτία.

• Τα αποτελέσματα επιβεβαίωσαν ότι το Mazindol ήταν ασφαλές και καλά ανεκτό, χωρίς απροσδόκητες ανεπιθύμητες ενέργειες σε όλες τις συνδυασμένες μελέτες.

«Η μελέτη επέκτασης ανοιχτής ετικέτας επικυρώνει περαιτέρω την ασφάλεια και την ανεκτικότητα που παρατηρήθηκε στη δοκιμή Φάσης 2 του DB, ενώ καταδεικνύει περαιτέρω κέρδη αποτελεσματικότητας με μεγαλύτερη διάρκεια θεραπείας, πέρα ​​από τις αρχικές 4 εβδομάδες θεραπείας με DB», δήλωσε ο George Apostol, MD, Chief Medical Officer του NLS Pharmaceutics. “Αυτά τα δεδομένα, μαζί με πολυάριθμες προκλινικές μελέτες που πραγματοποιήθηκαν φέτος, δείχνουν τη δυνατότητα για το Mazindol ER ως μονοθεραπεία μία φορά την ημέρα για να καλύψει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες των σημερινών ασθενών με ναρκοληψία. Ανυπομονούμε να μοιραστούμε το πλήρες σύνολο δεδομένων από τα τελικά αποτελέσματα OLE με την κλινική μας δοκιμή Φάσης 2 στην Ινδιανάπολη στο SLEEP 2023, ένα συνέδριο που φιλοξενείται από την Αμερικανική Ακαδημία Ιατρικής Ύπνου (AASM), αυτόν τον Ιούνιο.”

Το πρόγραμμα Φάσης 3 για το Mazindol ER (mazindol ER) βρίσκεται επί του παρόντος σε καλό δρόμο για να ξεκινήσει στα μέσα του 2023 μετά τη συνάντηση λήξης της Φάσης 2 με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) που έχει προγραμματιστεί για το πρώτο ημερολογιακό τρίμηνο του 2023. Τελικά λεπτά της η συνεδρίαση του FDA αναμένεται στα τέλη Απριλίου 2023.

Σχετικά με την NLS Pharmaceutics Ltd.

Η NLS Pharmaceutics Ltd. (Nasdaq:NLSP) είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία σε στάδιο ανάπτυξης, που συνεργάζεται με ένα δίκτυο συνεργατών παγκόσμιας κλάσης και διεθνώς αναγνωρισμένων επιστημόνων, που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς με σπάνιο και πολύπλοκο κεντρικό νευρικό σύστημα , ή ΚΝΣ, διαταραχές, που έχουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Με έδρα την Ελβετία και ιδρύθηκε το 2015, η NLS διευθύνεται από μια έμπειρη ομάδα διαχείρισης με ιστορικό ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης υποψηφίων προϊόντων. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.nlspharma.com.

Σχετικά με την Quilience

Το κύριο υποψήφιο προϊόν της Εταιρείας, Quilience^{, είναι ένα ιδιόκτητο σκεύασμα παρατεταμένης αποδέσμευσης της μαζινδόλης (mazindol ER) και αναπτύσσεται για τη θεραπεία της ναρκοληψίας και πιθανώς άλλων διαταραχών ύπνου-εγρήγορσης, όπως η Ιδιοπαθής Υπερυπνία (IH), για την οποία το NLS έλαβε πρόσφατα τον χαρακτηρισμό ορφανής νόσου (ODD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Το Mazindol είναι ένας τριπλός αναστολέας επαναπρόσληψης μονοαμίνης και μερικός αγωνιστής του υποδοχέα Orexin-2, ο οποίος χρησιμοποιήθηκε για πολλά χρόνια για τη θεραπεία ασθενών με διάγνωση ναρκοληψίας σε προγράμματα παρηγορητικής χρήσης. Μια πολυκεντρική κλινική μελέτη Φάσης 2 στις ΗΠΑ που αξιολογεί την ψυχραιμία σε ενήλικες ασθενείς που πάσχουν από ναρκοληψία πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο με υψηλή στατιστική σημασία και επέδειξε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας. Η NLS ολοκλήρωσε επίσης επιτυχώς μια μελέτη Φάσης 2 στις ΗΠΑ για την αξιολόγηση του Nolazol (Mazindol Managed-Launch) σε ενήλικες ασθενείς που πάσχουν από ΔΕΠΥ. Η μελέτη πληρούσε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα τελικά σημεία και το Nolazol ήταν καλά ανεκτή. Ηρεμία έχει λάβει Ονομασίες Ορφανών Φαρμάκων τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ευρώπη για τη θεραπεία της ναρκοληψίας. Έως και το 1/3 των ναρκοληπτικών ασθενών διαγιγνώσκονται επίσης με ΔΕΠΥ.}

Δήλωση Ασφαλούς Λιμένα

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει εκφρασμένες ή υπονοούμενες μελλοντικές δηλώσεις σύμφωνα με τους ομοσπονδιακούς νόμους περί κινητών αξιών των ΗΠΑ. Για παράδειγμα, το NLS χρησιμοποιεί δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον όταν συζητά τα πιθανά οφέλη του mazindol ER, τα αποτελέσματα της μελέτης OLE επικυρώνουν περαιτέρω την ασφάλεια και την ανεκτικότητα που παρατηρήθηκαν στη δοκιμή Φάσης 2 DB, τη δυνατότητα για το Mazindol ER ως μονοθεραπεία μία φορά την ημέρα για την κάλυψη των ανεκπλήρωτων αναγκών των σημερινών ασθενών με ναρκοληψία, τον αναμενόμενο χρόνο έκδοσης του πλήρους συνόλου δεδομένων από τη μελέτη OLE, τον αναμενόμενο χρόνο του προγράμματος φάσης 3 για το Mazindol ER και το αναμενόμενο τέλος της Φάσης 2 συνάντηση με τον FDA. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις και οι επιπτώσεις τους βασίζονται μόνο στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης της NLS και υπόκεινται σε διάφορους παράγοντες και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από εκείνα που περιγράφονται στις δηλώσεις μελλοντικής προβολής. Οι ακόλουθοι παράγοντες, μεταξύ άλλων, θα μπορούσαν να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που περιγράφονται στις δηλώσεις για το μέλλον: αλλαγές στην τεχνολογία και τις απαιτήσεις της αγοράς. Το NLS μπορεί να αντιμετωπίσει καθυστερήσεις ή εμπόδια κατά την έναρξη ή/και την επιτυχή ολοκλήρωση των κλινικών δοκιμών του. Τα προϊόντα της NLS ενδέχεται να μην εγκρίνονται από ρυθμιστικούς φορείς, η τεχνολογία της NLS ενδέχεται να μην επικυρώνεται καθώς προχωρά περαιτέρω και οι μέθοδοί της ενδέχεται να μην γίνονται αποδεκτές από την επιστημονική κοινότητα. Η NLS ενδέχεται να μην είναι σε θέση να διατηρήσει ή να προσελκύσει βασικούς υπαλλήλους των οποίων η γνώση είναι απαραίτητη για την ανάπτυξη των προϊόντων της. μπορεί να αναπτυχθούν απρόβλεπτες επιστημονικές δυσκολίες με τη διαδικασία NLS· Τα προϊόντα της NLS ενδέχεται να είναι ακριβότερα από ό,τι αναμένει. τα αποτελέσματα στο εργαστήριο μπορεί να μην μεταφράζονται σε εξίσου καλά αποτελέσματα σε πραγματικές κλινικές συνθήκες. τα αποτελέσματα των προκλινικών μελετών ενδέχεται να μην συσχετίζονται με τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους. Τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας της NLS μπορεί να μην επαρκούν. Τα προϊόντα της NLS ενδέχεται να βλάψουν τους παραλήπτες. Οι αλλαγές στη νομοθεσία ενδέχεται να επηρεάσουν αρνητικά το NLS. αδυναμία έγκαιρης ανάπτυξης και εισαγωγής νέων τεχνολογιών, προϊόντων και εφαρμογών· και απώλεια μεριδίου αγοράς και πίεση στην τιμολόγηση που προκύπτει από τον ανταγωνισμό, γεγονός που θα μπορούσε να έχει ως αποτέλεσμα τα πραγματικά αποτελέσματα ή τις επιδόσεις της NLS να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που προβλέπονται σε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Εκτός εάν απαιτείται διαφορετικά από το νόμο, η NLS δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να δημοσιεύσει οποιεσδήποτε αναθεωρήσεις σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις για να αντικατοπτρίζουν γεγονότα ή περιστάσεις μετά την ημερομηνία του παρόντος ή να αντικατοπτρίζουν την εμφάνιση απρόβλεπτων γεγονότων. Λεπτομερέστερες πληροφορίες σχετικά με τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που επηρεάζουν το NLS περιέχονται στον τίτλο “Παράγοντες κινδύνου” στην ετήσια έκθεση της NLS για το Έντυπο 20-F για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2021 που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), η οποία είναι διατίθεται στον ιστότοπο της SEC, www.sec.gov, και σε επόμενες αρχειοθετήσεις που γίνονται από την NLS στην SEC.

Για επιπλέον πληροφορίες:

Marianne Lambertson (επενδυτές και μέσα ενημέρωσης)
NLS Pharmaceutics Ltd.
+1 239.682.8500
ml@nls-pharma.com
www.nlspharmaceutics.com

ΠΗΓΗ: NLS Pharmaceutics AG

Δείτε την αρχική έκδοση στο accesswire.com:
https://www.accesswire.com/745926/NLS-Pharmaceutics-Publicizes-Open-Label-Extension-Examine-Six-Month-Knowledge-for-QuilienceR-Mazindol-ER-in-the-Remedy-of-Narcolepsy- Τύπος-1-και-Τύπος-2